Repligen Corporation – RG3039 (USA)

V súčasnej dobe predstavuje najsľubnejší liek z radu upregulátorov. Je to prvá účinná látka, ktorá bola vyvinutá špeciálne pre liečbu SMA. Liek sa momentálne testuje na zdravých dobrovoľníkoch. Výsledky z 1. fázy klinických štúdií, potvrdzujú, že RG3039 je ľudským organizmom dobre tolerované v rôznych dávkach, nemá žiadne nebezpečné nežiaduce účinky. Z klinických skúšok sa potvrdilo aj to, že liek spĺňa požadovaný biologický cieľ (zvýšenie množstva SMN). Momentálne spoločnosť plánuje 2. fázu klinických štúdií už na prvých SMA pacientoch. Liek má pridelený FAST TRACK čo znamená, že je urýchlený celý proces testovania lieku.

ISIS Pharmaceuticals - ISIS SMNRx (USA)

Ďalšie veľmi sľubné potenciálne liečivo – antisencia (jednorázová injekčná aplikácia do miechy). Momentálne už prebieha 1. fáza klinických štúdií na SMA pacientoch. Podľa predbežných neoficiálnych informácií, sa ISIS SMRx javí veľmi účinne u všetkých testovaných deťoch s SMA. V súčasnosti prebieha vyhodnotenie bezpečnostného a farmakoinetického profilu účinnej látky pri postupne sa zvyšujúcich dávkach. Účinná látka má pridelený FAST TRACK čo znamená, že je urýchlený celý proces testovania lieku. Oficiálne výsledky testovania sa očakávajú v októbri 2012. Biogen Idec uzavrela s ISIS Pharmaceuticals exkluzívnu celosvetovú dohodu o spolupráci, na základe ktorej budú spoločnosti vyvíjať a uvádzať antisencie na trh. Ak budú pozitívne výsledky o účinnosti a bezpečnosti, ďalej to už závisí len na FDA, kedy bude liek prístupný pre pacientov SMA. Biogen  Idec predpokladá, že po úspešnom ukončení 2/3 fázy má možnosť uviesť liek na trh (cca najneskôr do 2 rokov).

Trophos - Olesoxime TRO19622 (Francúzsko)

Tento liek sa momentálne nachádza najďalej v 2. fáze klinických testov, avšak liek nemá priradený FAST TRACK. Celý proces testovania je preto veľmi zdĺhavý. Oficiálne výsledky o účinnosti a bezpečnosti pre SMA sa očakávajú v druhej polovici roku 2013. Liečba sa však nepovažuje za samostatnú, predstavuje len doplnkovú v kombinácii s niektorými inými účinnými látkami. Navyše negatívna správa z výsledkov 3. fázy klinických štúdií pre Olesoxime testované u pacientov s ALS – potvrdili bezpečnosť a dobrú tolerovanosť lieku, avšak jeho účinnosť sa nepotvrdila. Nepreukázal sa žiadny výrazný nárast prežitia pacientov s ALS a ani zlepšenie motorických funkcií.

PTC Therapeutics – PTC (USA)

Účinná látka sa v súčasnosti nachádza v predklinickom testovaní, avšak doterajšie výsledky sú veľmi povzbudzujúce. PTC aktivuje záložný gén SMN2, ktorý produkuje väčšie množstvo bielkovín. V novembri 2011 švajčiarska biotechnologická spoločnosť Roche podpísala zmluvu s PTC Therapeutics so zámerom vyvinúť liek pre liečbu SMA. Látky sa momentálne nachádzajú v procese optimalizácie. Prvé klinické testovanie účinnej látky PTC na pacientoch sa očakáva najskôr koncom roka 2014.

Univerzita Sheffield - Vírus AAV9 (Veľká Británia)

Vírus AAV9 predstavuje, najsľubnejšiu stratégiu pre liečbu SMA. Génová terapia je metóda, pri ktorom sa vloží zdravý gén SMN1 do buniek s poškodeným nefunkčným génom, používa sa pritom vírusový vektor. Podanie jedinej dávky vírusu scAAV9-SMN spôsobilo dlhšie prežitie a výrazné zlepšenie motorických funkcií na myších modeloch s najťažšou formou SMA. Momentálne sa vírusový vektor obsahujúci DNA kódujúcu ľudský proteín SMN nachádza v predklinickom testovaní. Profesor Mimoun Azzouz a jeho tím z Univerzity Sheffield, sú teraz o krok bližšie k začatiu 1. fázy klinických testov na SMA pacientoch, nakoľko EMA minulý rok vírus zaradilo do kategórie liekov pre "vzácne ochorenia" - ORPHAN DRUG.